ابزار جدید راه بالقوه ای برای ارائه ژن درمانی را پیش می برد

دو روشی که در حال حاضر برای رساندن بسته‌های پروتئین‌ساز به سلول‌ها استفاده می‌شود، از نظر اثربخشی در مدل‌های حیوانی و افراد متفاوت است. بلک شاو می‌گوید: «ما می‌خواستیم ابزاری برای انتقال بیان ژن ایجاد کنیم که به طور گسترده در مدل‌های بالینی و بالینی مفید باشد.

Blackshaw و Ling برای ثبت اختراعات مربوط به فناوری SLED ثبت نام کرده اند.

منبع

محققان پزشکی جانز هاپکینز می گویند که با موفقیت از فرآیند طبیعی سلول برای ساخت پروتئین استفاده کرده اند تا دستورالعمل های ژنتیکی را به داخل سلول “لغزش” داده و پروتئین های حیاتی را که از آن سلول ها وجود ندارد تولید کنند. اگر مطالعات بیشتر نتایج اثبات مفهوم آنها را تأیید کند، دانشمندان ممکن است روش جدیدی برای هدف قرار دادن انواع سلول های خاص برای انواع اختلالات که می توانند با ژن درمانی درمان شوند، داشته باشند. چنین اختلالاتی شامل بیماری های تخریب کننده عصبی است که بر مغز تأثیر می گذارد، از جمله بیماری آلزایمر، انواع نابینایی و برخی سرطان ها.

هنگامی که بسته به یک سلول می لغزد، در آنجا باز می شود. از آنجایی که سیستم SLED به طور طبیعی در ژنوم ادغام نشده است، تیم تحقیقاتی “موجدان” ژنتیکی را اضافه کردند که جرقه تولید پروتئین از محصول بسته بندی شده SLED را می دهد.

در ملانوم‌های چشمی انسان که در آزمایشگاه کشت شده‌اند، دانشمندان بسته‌های SLED را فقط به سلول‌های ملانومایی که فاقد ژن SF3B1 هستند، تحویل دادند. بسته SLED پروتئین تولید کننده RNA را آزاد کرد که باعث مرگ سلول های ملانوما شد.

خوشبختانه، برای اهداف آنها، الگوهای پیوند جایگزین در DNA موش و انسان مشابه بودند، و بنابراین به طور بالقوه برای تحقیقات پیش بالینی و استفاده بالینی قابل استفاده بودند.

منبع:

یکی از روش‌های کنونی ارسال بسته‌های بیوشیمیایی شامل به‌اصطلاح «پرموتورهای کوچک» است که بیان یا فرآیند ساخت پروتئین بخش‌های خاصی از DNA را هدایت می‌کنند. Blackshaw می گوید که این روش اغلب در بیان ژن در نوع سلولی مناسب ناکام است.