ابزار هوش مصنوعی نوید تسریع توسعه ژن درمانی در مقیاس بزرگ را می دهد

برنامه ما می تواند گروه بندی مناسب انگشتان روی را برای هر تغییری شناسایی کند و این نوع ویرایش ژن را سریعتر از همیشه انجام دهد.

شرایط دیگر ناشی از اشتباه در خود کد نیست، بلکه به دلیل مشکلاتی در نحوه خواندن DNA توسط ماشین سلولی ایجاد می شود، فرآیندی که اپی ژنتیک نامیده می شود. ژنی که دستور تهیه یک پروتئین خاص را فراهم می کند، اغلب با مولکول هایی به نام فاکتورهای رونویسی همکاری می کند که به سلول می گوید چه مقدار از آن پروتئین را بسازد. هنگامی که این روند به اشتباه پیش می رود، ژن های بیش از حد یا کم کار به دیابت، سرطان و اختلالات عصبی کمک می کنند. در نتیجه، محققان در حال بررسی راه هایی برای بازگرداندن فعالیت اپی ژنتیکی طبیعی هستند.

دکتر نویز، استادیار دپارتمان بیوشیمی و فارماکولوژی مولکولی در NYU Langone، هشدار می دهد که کنترل انگشتان روی در عین اینکه امیدوارکننده است، می تواند دشوار باشد. از آنجایی که آنها همیشه مختص یک ژن نیستند، برخی از ترکیبات می توانند توالی DNA را فراتر از یک هدف خاص تحت تاثیر قرار دهند و منجر به تغییرات ناخواسته در کد ژنتیکی شوند.

به طور مشابه، انگشتان روی نیز می توانند به فاکتورهای رونویسی متصل شوند و آنها را به سمت یک بخش ژنی که نیاز به تنظیم دارد بکشند. با سفارشی‌سازی این دستورالعمل‌ها، مهندسان ژنتیک می‌توانند فعالیت هر ژنی را تنظیم کنند. با این حال، یک اشکال این است که انگشتان روی مصنوعی برای طراحی برای یک کار خاص چالش برانگیز است. از آنجایی که این پروتئین‌ها در گروه‌های پیچیده به DNA متصل می‌شوند، محققان باید بتوانند – از میان ترکیب‌های بی‌شماری ممکن – بگویند که چگونه هر انگشت روی با همسایه خود برای هر تغییر ژنتیکی مورد نظر تعامل دارد.

نویسندگان این مطالعه اضافه می‌کنند که علاوه بر کاهش خطر ایمنی، اندازه کوچک ابزارهای انگشت روی ممکن است تکنیک‌های ژن درمانی انعطاف‌پذیرتری را در مقایسه با CRISPR فراهم کند و راه‌های بیشتری را برای رساندن ابزارها به سلول‌های مناسب در بیماران فراهم کند.

یکی از این تکنیک‌ها ویرایش انگشت روی است که هم می‌تواند ژن‌ها را تغییر داده و هم کنترل کند. در میان فراوان‌ترین ساختارهای پروتئینی در بدن انسان، انگشتان روی می‌توانند با گرفتن آنزیم‌های قیچی مانند و هدایت آن‌ها برای برش بخش‌های معیوب از کد، تعمیر DNA را هدایت کنند.

بیماری هایی از جمله فیبروز کیستیک، بیماری تای ساکس، و کم خونی داسی شکل ناشی از اشتباه در ترتیب حروف DNA است که دستورالعمل های عملیاتی برای هر سلول انسانی را رمزگذاری می کند. دانشمندان در برخی موارد می توانند این اشتباهات را با روش های ویرایش ژنی اصلاح کنند که این حروف را مجدداً مرتب می کند.

محققان دانشکده پزشکی NYU Grossman و دانشگاه تورنتو که این ابزار را طراحی کردند، می گویند که این ابزار نوید دهنده سرعت بخشیدن به توسعه ژن درمانی در مقیاس بزرگ است.