مرجع مجله:
کیو، ی.، و همکاران (2022) ژن درمانی خودگردان سلولی بر اساس تقاضا برای اختلالات مدار مغز. علوم پایه. doi.org/10.1126/science.abq6656.
رویکرد جدید ژن درمانی حلقه بسته برای درمان اختلالات مدار مغز
منبع:
کیو و همکاران از یک ناقل ویروس مرتبط با آدنو استفاده کرد که رمزگذاری آن است فوس مروج و Kcna1 برای انتقال نورون ها در مدل موش صرع. در طول دوره های فعالیت شدید عصبی، فوس ترویج بیان از Kcna1، اما فقط در نورون های بیش فعال و فقط تا زمانی که فعالیت غیر طبیعی از خود نشان می دهند. بر اساس یافته‌ها، تحریک‌پذیری عصبی در این سلول‌ها با فعالیت مرتبط با تشنج کاهش می‌یابد، بنابراین، یک اثر ضد صرع پایدار ارائه می‌کند که با رفتارهای طبیعی تداخلی ندارد. در یک دیدگاه مرتبط، کوین استالی رویکرد جدید را با جزئیات بیشتری مورد بحث قرار می دهد.
محققان گزارش می دهند که بیان بر اساس تقاضای ژنی که فعالیت عصبی را مهار می کند راهی برای کاهش تشنج خود به خود در موش ها فراهم می کند. در یک مطالعه جدید، Yichen Qiu و همکارانش یک رویکرد ژن درمانی حلقه بسته را برای درمان اختلالات مدار مغز ارائه کردند که در آن تنها یک زیر جمعیت از نورون‌ها به طور مشکل‌زا بیش فعال هستند، از جمله صرع.
تشنج های خودبخودی و متناوب مشخصه اختلالات عصبی رشدی و عصبی روانی مانند صرع است. اگرچه این دوره ها را می توان از طریق داروهای ضد تشنج کاهش داد، تقریباً یک سوم بیماران صرع به این درمان ها پاسخ نمی دهند. سایرین که در ابتدا به طور مطلوب پاسخ می دهند، متعاقباً می توانند تحمل کنند. خارج از راه حل های دارویی، چندین استراتژی ژن درمانی امیدوارکننده بوده است. با این حال، این روش‌ها به‌جای مدارهای مشکل‌ساز خاص که مسئول شروع این قسمت هستند، تمایل دارند به‌طور بی‌توجهی همه نورون‌ها را در یک ناحیه خاص مغز مورد هدف قرار دهند.