نرخ سالانه موارد جدید تشخیص داده شده ITP در ایالات متحده حدود 3.3 مورد جدید در هر 100000 نفر در جمعیت عمومی تخمین زده می شود. بین نوجوانی تا 60 سالگی، ITP در زنان شایع تر است.
در کارآزمایی ADVANCE IV، بیماران مبتلا به ITP مزمن که efgartigimod را در مقایسه با دارونما دریافت کردند، به بهبود قابل توجهی در پاسخ پایدار پلاکتی (به ترتیب 21.8٪ در مقابل 5٪) در طی حداقل چهار مورد از شش بازدید آزمایشی برنامه ریزی شده آخر، با حدود 50٪ دست یافتند. در میان افرادی که به دارو پاسخ دادند، تعداد پلاکت‌ها دو برابر شد. پاسخ به دارو در همه انواع بیماران بدون توجه به سن، شدت بیماری، زمان پس از تشخیص، درمان قبلی ITP یا استفاده از سایر داروها مشاهده شد. شایع ترین عوارض جانبی گزارش شده دارو شامل کبودی، سردرد، خون در ادرار و علائمی شبیه بثورات پوستی مرتبط با خونریزی بود. هیچ عارضه جانبی جدی مرتبط با درمان گزارش نشده است.
نتایج مطالعه ADVANCE IV پاسخ مهمی در مورد مزایای بالقوه efgartigimod به عنوان یک درمان برای ITP ارائه می دهد. نیازهای برآورده نشده قابل توجهی در درمان ITP وجود دارد. ITP همچنین با خستگی ناتوان کننده همراه است و می تواند تأثیرات قابل توجهی بر سلامت روان از جمله اضطراب، ترس و افسردگی داشته باشد، به همین دلیل است که یافتن درمان های اضافی برای درمان بیماری بسیار ضروری است.
این تحقیق توسط argenx پشتیبانی شد.
منبع:
این مطالعه توسط argenx، که efgartigimod را توسعه داد، حمایت شد. این دارو که با نام تجاری Vyvgart فروخته می‌شود، تنها برای درمان نوعی میاستنی گراویس، وضعیتی که توسط اتوآنتی‌بادی‌ها ایجاد می‌شود و منجر به قطع ارتباط بین اعصاب و ماهیچه‌ها می‌شود، تایید شده است.
بر اساس نتایج گزارش شده، بیمارانی که efgartigimod، دارویی که برای استفاده برای درمان ترومبوسیتوپنی اولیه ایمنی مزمن (ITP) مورد مطالعه قرار می‌گیرد، بهبود قابل توجهی بیشتری در تعداد پلاکت‌ها که برای انعقاد و توقف خونریزی ضروری است، نسبت به افرادی که دارونما مصرف می‌کنند، نشان دادند. کارآزمایی بالینی ADVANCE IV که در سطح جهانی از جمله در مرکز پزشکی دانشگاه جورج تاون انجام شد.
Efgartigimod مکانیسم اثر جدیدی دارد. سطح IgG را کاهش می دهد در حالی که بر اجزای مهم سیستم ایمنی مانند لنفوسیت ها، تولید IgG یا سیستم ایمنی ذاتی بدن تأثیر نمی گذارد.
کاترین بروم، MD، دانشیار پزشکی، مرکز پزشکی دانشگاه جورج تاون
در این کارآزمایی دارو به صورت داخل وریدی تجویز شد. یک کارآزمایی همزمان وجود دارد که دارو را به صورت زیر جلدی یا درست زیر پوست تجویز می‌کند تا ببیند آیا تحویل به این روش با تزریق داخل وریدی قابل مقایسه است یا خیر. نتایج مطالعه زیر جلدی در نیمه دوم سال 2023 انتظار می رود.
بروم که بیماران را در بیمارستان دانشگاه مداستار جورج تاون درمان می کند، می گوید: «گام بعدی ما در حال انجام است. ADVANCE-plus یک فرمت باز این کارآزمایی است که با مشاهده شرکت‌کنندگان تا 60 هفته در مقایسه با 24 هفته‌ای که اکنون گزارش می‌کنیم، داده‌های مربوط به اثربخشی و ایمنی طولانی‌مدت efgartigimod را ارائه می‌دهد.
علاوه بر بروم، نویسندگان دیگر عبارتند از Vickie McDonald، Barts Health NHS Trust، لندن، بریتانیا. یوشیتاکا میاکاوا، بیمارستان دانشگاه پزشکی سایتاما، سایتاما، ژاپن؛ Monica Carpenedo, ASST Ospedale San Gerardo di Monza, Monza, Italy; دیوید جی. کوتر و هانی السامکاری بیمارستان عمومی ماساچوست، بوستون. جیمز بی. بوسل، پزشکی ویل کورنل، نیویورک، نیویورک. ، ماری گدار، Jaume Ayguasanosa و Kristof De Beuf، argenx، گنت، بلژیک؛ فرانچسکو رودگیرو، بنیاد پروژه هماتولوژی، وابسته به بخش هماتولوژی، بیمارستان S. Bortolo، ویچنزا، ایتالیا. مارک میشل، مرکز مرجع ملی سیتوپنی های ایمنی، بیمارستان دانشگاه هنری موندو، Assistance Publique–Hôpitaux de Paris، Université Paris-Est Créteil، Créteil، فرانسه. و آدریان سی نیولند، بارتز و دانشکده پزشکی و دندانپزشکی لندن، دانشگاه کوئین مری لندن، بریتانیا.
بروم می‌گوید: «امید ما این است که با در دسترس بودن درمان‌های بیشتر برای بیماران مبتلا به ITP، بیماران کمتری دچار خونریزی و خستگی شوند که منجر به افزایش کلی کیفیت زندگی آنها می‌شود.»
مرکز پزشکی دانشگاه جورج تاون
افراد مبتلا به ITP دارای نوعی اتوآنتی بادی (آنتی بادی هایی که علیه پروتئین های خود فرد قرار می گیرند) به نام ایمونوگلوبولین G (IgG) دارند که پاکسازی پلاکت ها از گردش خون را افزایش می دهد و همچنین می تواند تولید پلاکت را کاهش دهد. درمان ITP می تواند بسیار دشوار باشد، به خصوص در بیمارانی که به درمان های قبلی ITP پاسخ خوبی نداده اند.